Trapianti di cellule staminali: i primi risultati
Tre persone con grave compromissione della vista che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali hanno riscontrato miglioramenti sostanziali della vista, risultati che sono durati per oltre un anno.
Una quarta persona ha riscontrato miglioramenti simili, ma i benefici non si sono mantenuti nel tempo.
Questi quattro pazienti sono i primi al mondo a ricevere trapianti realizzati con cellule staminali riprogrammate per trattare le cornee danneggiate, la superficie esterna trasparente dell’occhio.
Un progresso significativo nello studio delle staminali
I risultati, descritti nella rivista scientifica The Lancet, sono stati definiti “impressionanti” da Kapil Bharti, ricercatore di cellule staminali traslazionali presso l’US National Eye Institute, National Institutes of Health, negli Stati Uniti.
Bharti ha dichiarato: “Si tratta di uno sviluppo entusiasmante“.
Jeanne Loring, ricercatrice sulle cellule staminali presso l’Istituto Scripps Research a La Jolla, ha aggiunto che questi risultati rappresentano un incentivo per estendere la terapia a più pazienti.
La scienza delle cellule riprogrammate
La cornea è mantenuta da un insieme di cellule staminali situate nell’anello limbare, l’anello scuro intorno all’iride.
Quando queste cellule staminali si esauriscono, si verifica una condizione nota come carenza di cellule staminali limbari (LSCD), in cui il tessuto cicatriziale ricopre la cornea portando alla cecità.
LSCD può derivare da traumi oculari o da malattie autoimmuni e genetiche.
Le opzioni di trattamento per LSCD sono limitate e spesso prevedono il trapianto di cellule corneali derivate dalle staminali dell’occhio sano del paziente stesso, un procedimento invasivo e con esiti incerti.
Per i casi in cui entrambi gli occhi sono colpiti, si può ricorrere a trapianti da donatori deceduti, ma spesso il sistema immunitario del paziente rigetta il tessuto.
La procedura sperimentale
Kohji Nishida, oftalmologo dell’Università di Osaka in Giappone, e il suo team hanno utilizzato cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) per creare i trapianti di cornea.
Hanno prelevato cellule del sangue da un donatore sano, le hanno riprogrammate in uno stato simile a quello embrionale e poi trasformate in un sottile strato trasparente di cellule epiteliali corneali.
Tra giugno 2019 e novembre 2020, due donne e due uomini con LSCD in entrambi gli occhi sono stati sottoposti a questo intervento, che prevedeva la rimozione del tessuto cicatriziale dalla cornea di un occhio e l’applicazione del foglio epiteliale con una lente a contatto protettiva.
Sicurezza del trapianto: nessun effetto collaterale
Dopo due anni, nessuno dei pazienti ha mostrato gravi effetti collaterali.
Gli innesti non hanno formato tumori, un rischio associato alla crescita delle cellule iPS, né hanno subito rigetti immunitari, nemmeno nei due pazienti che non hanno assunto farmaci immunosoppressori.
“È rassicurante vedere che gli innesti non sono stati rigettati – ha affermato Bharti – ma sono necessari ulteriori trapianti per garantire la sicurezza della procedura.”
Miglioramenti della vista post-trapianto
Subito dopo il trapianto, tutti e quattro i pazienti hanno mostrato un miglioramento della vista e una riduzione dell’area corneale affetta da LSCD.
Questo progresso si è mantenuto in tre dei pazienti, mentre uno ha mostrato lievi regressi nell’arco di un anno di osservazione.
Ipotesi sui meccanismi di miglioramento visivo
Bharti ha spiegato che la causa precisa dei miglioramenti visivi non è ancora chiara.
Le cellule trapiantate potrebbero essersi replicate nella cornea del ricevente, oppure il beneficio potrebbe essere stato innescato dalla rimozione del tessuto cicatriziale o dall’attivazione di cellule preesistenti dell’occhio che hanno contribuito al recupero.
Prospettive future
Nishida ha dichiarato che il team avvierà le sperimentazioni cliniche a marzo per verificare ulteriormente l’efficacia della terapia.
In tutto il mondo, sono in corso altre sperimentazioni basate sulle cellule iPS per trattare diverse malattie oculari.
“Questi successi – ha concluso Bharti – indicano che siamo sulla strada giusta.”
