Un recente studio dei Centri Clinici NeMO ha portato nuove speranze per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Monitorando pazienti con mutazione SOD-1, lo studio ha dimostrato l’efficacia del farmaco Tofersen, mostrando miglioramenti clinici e biologici significativi. I risultati, pubblicati su Journal of Neurology, confermano il potenziale di Tofersen nel trattamento della SLA.
Nuovi segnali di speranza dalla ricerca sulla SLA
Recenti sviluppi nella ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) offrono nuove speranze.
Un importante studio clinico condotto dai Centri Clinici NeMO ha fornito dati promettenti sull’efficacia del farmaco Tofersen.
La recente approvazione di Tofersen da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) è supportata da uno studio italiano che ha coinvolto il più alto numero di pazienti con mutazione SOD-1 nel nostro paese, osservati per il periodo più lungo finora.
Monitoraggio e raccolta dati
Il professor Mario Sabatelli, Direttore Clinico del Centro NeMO Roma, ha sottolineato l’importanza dei dati raccolti: “Questo studio sul campo, nella realtà della pratica clinica fornisce dati importanti e convincenti”.
Grazie alla rete dei Centri NeMO, è stato possibile monitorare 17 pazienti per un periodo di almeno un anno dopo la somministrazione di Tofersen.
Questo gruppo rappresenta una parte dei 27 pazienti che hanno avuto accesso al farmaco dal 2021 attraverso il programma di accesso anticipato.
Periodo di osservazione
La valutazione ha incluso un periodo di monitoraggio clinico di 12 mesi precedenti all’introduzione del farmaco, portando il totale a circa due anni di osservazione.
La dimensione del campione e il lungo periodo di studio sono significativi, data la rarità della mutazione SOD-1 (2-3% delle persone con SLA in Italia, circa 150 casi) e la complessità del decorso clinico della malattia.
Analisi dei risultati clinici
Federica Cerri, neurologa del Centro NeMO di Milano, ha evidenziato il valore dei risultati ottenuti: “Il valore dei risultati raggiunti è dato dalla possibilità di confrontare i dati clinici dello studio con i medesimi dati raccolti nella pratica clinica quotidiana nel periodo precedente l’assunzione del farmaco sperimentale”.
Questa continuità permette di tracciare due traiettorie distinte della malattia: prima e dopo il trattamento con Tofersen.
Pubblicazione e risultati clinici
I risultati dello studio, pubblicati sulla rivista Journal of Neurology, mostrano una stabilizzazione o un lieve miglioramento clinico per il 53% dei pazienti.
Ogni 12 settimane, i pazienti sono stati valutati utilizzando scale di valutazione clinica standardizzate (ALSFRS-R, FVC, MRC) per monitorare la funzionalità generale, la capacità respiratoria e la forza muscolare.
Impatto biologico del farmaco
Oltre ai miglioramenti clinici, la ricerca ha dimostrato che Tofersen ha un effetto positivo sul processo di degenerazione dei motoneuroni.
Questo è stato confermato dalla significativa riduzione dei neurofilamenti, proteine indicatrici della degenerazione, nell’82% dei pazienti.
Ciò suggerisce un impatto positivo del farmaco su almeno un sottogruppo di pazienti.
Reazioni e prospettive future
Fulvia Massimelli, Presidente nazionale di AISLA, ha espresso grande soddisfazione: “Questo risultato rinnova la nostra speranza nella ricerca, adesso attendiamo la rapida approvazione di AIFA”.
Ha anche ringraziato i Centri NEMO, considerati un punto di riferimento per la cura, la ricerca e l’assistenza sulla SLA e le malattie neuromuscolari.
I risultati confermano l’importanza della ricerca clinica e la sua capacità di migliorare concretamente la qualità della vita dei pazienti.
